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FDA批准奥贝胆酸用于治疗原发性胆汁性胆管炎

FDA approves Ocaliva for rare, chronic liver disease

发布者:FDA 发布时间:2016-6-7

美国FDA于5月27日加速批准了Ocaliva(奥贝胆酸)联合熊去氧胆酸(UDCA)用于治疗UDCA应答不充分的原发性胆汁性胆管炎(PBC)成人患者,或作为单药治疗用于不能耐受UDCA的成人患者。

FDA药品评价暨研究中心药品评价三室副主任Amy Egan博士指出:“未接受治疗或对UDCA治疗无应答的PBC患者将面临肝脏衰竭甚至死亡风险。”“Ocaliva获批为UDCA无应答患者提供了重要的治疗选择,UDCA是目前唯一另外一个获准用于治疗PBC的药物。”

Ocaliva口服给药,在体内与肝脏细胞核内的法尼酯X受体(FXR)结合,增加肝脏胆汁流出,抑制肝内胆汁形成,从而减少肝脏毒性水平胆汁的暴露。

此次获批是基于Ocaliva可降低替代终点指标碱性磷酸酶(ALP)水平。经过多方面(机制、临床试验、流行病学)验证ALP作为替代终点指标,可有效预测临床获益,包括改善无移植生存时间。在一项纳入216例患者的对照临床试验中,对Ocaliva的有效性和安全性进行评价。经过12个月治疗,Ocaliva治疗组患者ALP下降比例高于安慰剂对照组。

Ocaliva最常见副作用包括皮肤严重瘙痒、疲乏、腹痛和不适、关节痛、口咽部疼痛、头晕以及便秘等。Ocaliva不能用于胆道梗阻患者。

UDCA于1997年获准用于治疗PBC,半数以上患者可获得有效治疗,但40%以上患者血液指标(如ALP和总胆红素)未达到充分下降,而5~10%的患者不能耐受UDCA治疗。

Ocaliva获得FDA快速审评通道和孤儿药资格认定,并按照加速批准程序获得批准。

目前正在开展验证性试验,但Ocaliva治疗对患者生存时间、肝硬化进度或其他疾病相关症状的改善情况尚不清楚。

Ocaliva由位于纽约Intercept制药公司生产。

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来源: FDA

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